Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) опубликовало проект руководства по своей Программе ускоренного одобрения, которая обеспечивает процесс ускорения новых лекарств. В руководстве изложены требования к двум типам конечных точек, рассматриваемых в качестве основы для ускоренного одобрения. Это либо «суррогатные», либо клинические конечные точки.

Лекарства, одобренные в рамках Программы ускоренного одобрения, должны быть дополнительно протестированы в ходе подтверждающего испытания после одобрения, чтобы получить полное одобрение. Испытание должно подтвердить и описать клиническую пользу препарата.

Приемлемая «суррогатная» конечная точка — это та, «которая, как считается, с достаточной вероятностью предсказывает клиническую пользу». Клиническая конечная точка должна быть той, «которая может быть измерена раньше необратимой заболеваемости или смертности (IMM), которая с достаточной вероятностью предскажет влияние на IMM или другую клиническую пользу».

«Суррогатные» конечные точки определяются в руководстве как «биомаркер, такой как лабораторное измерение, рентгенологическое изображение, физический признак или другой показатель, который, как считается, предсказывает клиническую пользу, но сам по себе не является мерой клинической пользы». Приводится пример: преобразование анализа мазка мокроты с положительного на отрицательный во время лечения туберкулеза легких, что считается «разумно вероятным» для прогнозирования клинической пользы.

FDA также определяет приемлемые промежуточные клинические конечные точки, которые рассматриваются в заявках на ускоренное одобрение. Оно требует «измерения терапевтического эффекта, который может быть измерен раньше, чем эффект на IMM, и может поддерживать ускоренное одобрение, когда считается разумно вероятным предсказать эффект препарата на IMM или другую клиническую пользу».

Источник: GxP news, 09.12.2024.